Nova terapia genética para hemofilia B é bem-sucedida, mostra estudo – Notícias

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A farmacêutica norte-americana Pfizer disse nesta quinta-feira (29) que sua terapia genética experimental para o tratamento da hemofilia B, uma rara doença hereditária do sangue, atingiu seu principal objetivo em um estudo em estágio avançado.


Os dados do estudo mostraram que uma única dose da terapia foi superior ao padrão atual de tratamento para ajudar a reduzir a taxa de sangramento em pacientes com formas moderadamente graves a graves de hemofilia B.


O distúrbio dificulta a capacidade do corpo de produzir uma proteína de coagulação do sangue chamada fator IX.


A terapia da Pfizer, fidanacogene elaparvovec, é projetada para ajudar os pacientes a produzirem o fator IX após um tratamento único, ao contrário dos tratamentos atuais, que se concentram em infusões regulares da proteína.





A farmacêutica licenciou sua terapia genética para hemofilia B em 2014 por um pagamento adiantado de US$ 20 milhões.


A Pfizer planeja discutir os dados do estágio final com autoridades reguladoras na Europa e nos Estados Unidos e compartilhar dados adicionais para a terapia experimental em uma conferência científica no início de 2023.


De acordo com dados do governo, a prevalência estimada de hemofilia nos Estados Unidos é de 12 casos por 100.000 homens para hemofilia A e 3,7 casos por 100.000 homens para hemofilia B. Em novembro , o regulador de saúde dos EUA aprovou a primeira terapia genética, CSL Ltd e uniQure’s Hemgenix, para tratar a hemofilia B.


A Pfizer também está testando outras terapias genéticas experimentais em estágios finais como tratamentos potenciais para o distúrbio hemorrágico hemofilia A e o distúrbio muscular distrofia muscular de Duchenne.


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